现在,布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标,并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时,这一AAV可能是更好选择。在动物测试中,编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因,研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中,发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比,其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高,这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障。
推特菩萨推荐基因疗法有可能治疗一系列严重的遗传性脑部疾病,目前这些疾病无法治愈,治疗选择也很少。但美国食品和药物管理局(FDA)批准的最常用的包装和递送这些治疗药物至靶细胞的载体——腺相关病毒(AAV)无法有效穿过血脑屏障。几十年来,突破血脑屏障成为一项巨大挑战,阻碍了更安全有效的脑部疾病基因疗法的开发。
新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍,AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍,且递送到了整个大脑的大部分细胞。
这意味着,新AAV进入大脑的水平,远比FDA批准基因治疗中使用的AAV高得多,同时它还到达了大部分重要类型的脑细胞。
网友评论更多
73永城m
小伙从北京赶来开封找王婆说媒♏♐
2025-06-15 0-1:52:56 推荐
187****8275 回复 184****3034:媒体人:足协应表彰未涉案俱乐部♑来自汝州
187****9499 回复 184****1475:中国人民不会忘记驻南联盟使馆被炸♒来自济源
157****3527:按最下面的历史版本♓♔来自十堰
57襄阳241
王世坚韩国瑜再次上演“喝水门”♕♖
2025-06-13 12:49:12 推荐
永久VIP:台名嘴谈马英九再访大陆:补修学分♗来自荆门
158****6090:《与凤行》沈璃行止双强Showtime♘来自孝感
158****9640 回复 666♙:日本1人服小林制药问题产品后死亡♚来自黄冈
45鄂州bh
于东来:发愁胖东来太火,继续压缩上班时间♛♜
2025-06-14 10:21:38 不推荐
黄石xo:于东来:胖东来不应该成为景点♝
186****6583 回复 159****9083:黑河拍到不明飞行物♞