李志远表示,如果将基因疗法和干细胞疗法相结合,可能会出现叠加的效应。基因编辑模式可以把已经受损伤或者突变的基因改编成正常状态,但是孤独症是多基因突变而产生的,所以在纠正或者编辑的时候需要针对多个基因来展开。
“孤独症肯定不是无药可救了。”在接受羊城晚报记者采访时,中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员李志远给出了这样一个乐观的回应。
坤坤插入孤独症一度被认为无药可救,给患者、家庭及社会都带来了沉重的负担。值2024年孤独症日之际,羊城晚报记者从多方了解到,随着一系列生物医药、脑机接口等尖端技术的发展,“孤独症无药可救”正在成为历史,人类最终攻克孤独症不再是梦想。
在今年的全国两会上,全国政协委员、上海市闵行区莘庄镇康城社区党委专职副书记张军萍提出要完善孤独症儿童全生命周期援助关爱体系建设,帮助患儿及其家庭解决诊断、康复、治疗、社会接纳等诸多难题。
李志远说,科学界已经发现,无论是针对神经退行性疾病,还是孤独症这类神经发育性疾病,通过干细胞的治疗和干预都会有不错的效果。
除了脐带间充质干细胞之外,诱导多能干细胞(iPS cells)技术的日趋成熟,同样被发现可以应用于孤独症治疗中,且效果可能更好。
其负责人周宇告诉羊城晚报记者,从原理来说,人的脑神经活动都是一种神经元放电现象,而孤独症等神经障碍性疾病,其放电现象与常人不同,因此通过植入式脑机接口技术,可以监测脑放电情况,并且对其放电频率等进行人为调控,从而改变神经元的兴奋度,将脑电调整成为接近正常的状态,从而改变人的行为。
记者了解到,目前,孤独症儿童康复领域本身成为了一种商机,出现了林林总总的机构。但是,这些机构的本质上并不是治疗机构,而是以传统的医学康复治疗模式为主的干预机构,通过康复性的训练,来缓解患儿的情绪障碍,增强其社会交往、沟通技能等方面的能力。也就是“治标不治本”。
不过,周宇也说,使用侵入式脑机接口技术治疗孤独症等神经发育障碍疾病仍然面临着不少的困难。首先是由于对其发病机理不明,因此对其治疗处于探索和前期试验阶段,此外,由于发病期均为幼儿,在这一阶段开展植入手术其难度和风险都很高。更为重要的是,目前国家尚未出台植入式脑机接口技术的实施标准和政策,在实践中面临着政策的壁垒。
周宇说,非侵入式脑机接口技术目前可以作为孤独症治疗的辅助手段,通过监测患者的脑电波数据,可以实现早期诊断和介入,根据数据来对患者进行针对性的辅导。
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