而已有研究表明,大脑类器官(人类干细胞源的3D类脑组织)或许能用于测试靶向特定疾病中受影响的特异细胞类型的干预手段,因为它们能很好地复现疾病,并预测人体对治疗的反应,从而有望帮助开发有效的疗法。
基于此,在本项研究中,论文通讯作者、美国斯坦福大学Sergiu P. Pa?ca和同事合作,开发出一种利用反义寡核苷酸(短链合成RNA)靶向部分CACNA1C基因的策略,用于减少一个起负面作用的突变通道的表达。为测试这种策略,他们用来自三名蒂莫西综合征患者的人干细胞源类器官创建了一个模型,先将这些类器官移植到年轻大鼠的大脑内,发现这些类器官会生长和发育出成熟细胞类型并与大鼠大脑融合,随后注射反义寡核苷酸发现,钙通道缺陷在这些大脑类器官中得到了修正。
草草影院永久入口免费观看该论文介绍,蒂莫西综合征是一种严重的多系统疾病,其特征为危及生命的心脏缺陷、自闭症、癫痫和其他神经精神症状。CACNA1C基因编码参与钙细胞信号传导的蛋白(钙通道),已被发现与这种疾病有关,或是一个潜在的治疗靶标。
网友评论更多
14张家界h
哈尔滨工业投资集团董事长刘铭山被查,此前已被实施留置❉❊
2025-06-24 07:46:46 推荐
187****3874 回复 184****4227:这些关于HPV的真相,每个人都需要了解❋来自常德
187****4281 回复 184****2615:好好好,养了8年娃,我终于要承认自己<不行>了……❌来自益阳
157****5276:按最下面的历史版本❍❎来自岳阳
32株洲321
当女患者遇到女医生,结果相当不错|好消息合集❏❐
2025-06-23 10:32:40 推荐
永久VIP:没咖啡味,价格超过9.9,瑞幸这杯轻咖到底想干什么啊?!❑来自湘潭
158****9465:全球通用的吃货“语言”:指指点点❒来自郴州
158****2465 回复 666❓:如果去泉州只能吃1顿饭,必须是姜母鸭姜母鸭姜母鸭!❔来自永州
85邵阳sg
17岁中专女生入围全球数学竞赛12强!是什么限制了我女儿的数学能力?❕❖
2025-06-25 19:07:44 不推荐
怀化pi:让英特尔胆寒,让苹果微软高通氪金,何方神圣要革PC的命?❗
186****3384 回复 159****7048:溯溪之前,先看看这篇保命秘籍❘